Principali criteri di inclusione: - Partecipante adulto di età ≥ 18 anni con diagnosi documentata di α-talassemia nella forma di malattia HbH con dipendenza da trasfusioni per i partecipanti TD definita come ≥ 6 unità di globuli rossi (GR) durante le 24 settimane precedenti la randomizzazione e nessun periodo libero da trasfusioni per > 56 giorni durante le 24 settimane precedenti la randomizzazione. - Partecipante adulto di età ≥ 18 anni con diagnosi documentata di α-talassemia nella forma di malattia HbH con dipendenza da trasfusioni per i partecipanti NTD definita come < 6 unità di GR durante le 24 settimane precedenti la randomizzazione e senza trasfusioni di GR durante almeno 8 settimane prima della randomizzazione e Hb media basale ≤ 10 g/dl, sulla base di un minimo di 2 misurazioni a distanza di ≥ 1 settimana entro 4 settimane prima della randomizzazione; saranno esclusi i valori dell’emoglobina rilevati entro 21 giorni dopo la trasfusione. - Partecipante adolescente di età da 12 a < 18 anni con diagnosi documentata di α-talassemia nella forma di malattia HbH con dipendenza da trasfusione per i partecipanti TD definita come ≥ 4 eventi di GR durante le 24 settimane precedenti l’arruolamento e nessun periodo senza trasfusioni per > 56 giorni durante le 24 settimane precedenti l’arruolamento. I partecipanti devono avere un’anamnesi di trasfusioni regolari da almeno 2 anni. - Partecipante adolescente di età da 12 anni a < 18 anni con diagnosi documentata di α-talassemia nella forma di malattia HbH con dipendenza da trasfusioni per i partecipanti NTD definita come < 4 eventi di GR durante le 24 settimane precedenti l’arruolamento e senza trasfusioni di GR durante almeno 8 settimane prima dell’arruolamento e Hb media basale ≤ 10 g/dl, sulla base di un minimo di 2 misurazioni a distanza di ≥ 1 settimana entro 4 settimane prima dell’arruolamento, saranno esclusi i valori dell’emoglobina rilevati entro 21 giorni dopo la trasfusione. - Partecipante adolescente che presenta un punteggio dello stato di validità di Karnofsky (età ≥ 16 anni) o Lansky (età < 16 anni) ≥ 50 allo screening. Criteri di esclusione principali: - I partecipanti non devono presentare una diagnosi di tratto α-talassemico, idrope da Hb Bart, α-talassemia legata all’X (ATRx) α-talassemia, emoglobina S/β-talassemia, anemia sottotipo di mielodisplasia o con mutazione del gene beta omozigote HbE. - I partecipanti non devono presentare anemia correlata a deficit nutrizionale, anemia da malattia cronica, anemia emolitica autoimmune o qualsiasi altra anemia emolitica. - I partecipanti non devono presentare disturbi emorragici manifestati da frequenti episodi di sanguinamento. - I partecipanti non devono avere subito episodi di emolisi non correlati all’alfa-talassemia nelle 8 settimane precedenti la randomizzazione. - I partecipanti non devono essere stati precedentemente esposti a una terapia genica per il trattamento dell’α-talassemia. - I partecipanti non devono essere stati sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) Nota: Sono inoltre previsti altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.