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Recruiting

Estudio de CC-97540, en células T NEX-T receptoras de antígeno quimérico (chimeric antigen receptor, CAR) dirigidas a CD19, en participantes con enfermedades autoinmunes graves y refractarias. - CA061-1001

Actualizada: 18 diciembre, 2024   |   ClinicalTrials.gov

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Detalles del estudio

  • Fase 1

    Fase

  • Géneros

  • 18+

    Rango de edad

  • 44

    Ubicación (es)

  • Recruiting

Opciones de tratamiento

Brazos del estudio
INTERVENCIÓN ASIGNADA
Experimental: Administración de CC-97540
Fármaco: CC-97540, Fludarabina, Ciclofosfamida Drug: Tocilizumab

Criterios clave de elegibilidad

Criterios de inclusión - Diagnóstico de lupus eritematoso sistémico (LES) definido de la siguiente manera: i) Cumplimiento de los criterios de clasificación de LES del ACR/EULAR de 2019. ii) Presencia de anticuerpos anti-ADNbc, anti-histona, anti-cromatina o anti-Sm. - Actividad de la enfermedad del LES. i) Enfermedad activa en la selección, se define como ≥1 sistema de órganos principales con un puntaje del BILAG A (excluido el sistema musculoesquelético, mucocutáneo y/o sistema de órganos constitucional). ii) Respuesta inadecuada a los glucocorticoides y a al menos 2 de los siguientes tratamientos, utilizados durante al menos 3 meses cada uno: ciclofosfamida, ácido micofenólico o sus derivados, belimumab, azatioprina, anifrolumab, metotrexato, rituximab, obinutuzumab, ciclosporina, tacrolimus o voclosporina. A. La respuesta insuficiente se define como la falta de respuesta, respuesta insuficiente o falta de respuesta sostenida a las dosis adecuadas. La intolerancia no se considera una respuesta insuficiente. B. El uso de metotrexato y azatioprina contará como 1 a los fines de la cantidad de tratamientos fallidos. - Diagnóstico de miopatía inflamatoria idiopática (MII) definida de la siguiente manera: i) Cumplimiento de los criterios de clasificación de ACR/EULAR de 2017 para MII probable o definitiva. iii) Participantediagnosticado con los siguientes subgrupos de MII: DM, miopatía necrotizante mediada por el sistema inmunitario (IMNM) y síndrome antisintetasa (ASyS). iii) Presencia de al menos 1 miositis específica (MSA), anticuerpo asociado (MAA) o ANA en la selección o antes de la selección. - Actividad de la enfermedad MII. i) Afectación muscular Y/O cutánea grave. ii) Prueba de actividad documentada por: A. Un sarpullido activo asociado con miositis O. B. Una biopsia muscular reciente O. C. Un nivel elevado de CK >3 veces el límite superior de lo normal iii) Respuesta inadecuada a glucocorticoides y al menos 2 de los siguientes tratamientos utilizados durante al menos 3 meses: azatioprina, metotrexato, ciclosporina A, tacrolimus, MMF, ciclofosfamida, leflunomida, IgIV y rituximab. - Diagnóstico de esclerosis sistémica (ESc) definido de la siguiente manera: i) Cumplimiento de los criterios de clasificación del ACR de 2013 y de la Liga Europea contra el Reumatismo para la ESc. ii) Anticuerpo antinuclear (ANA) positivo en la selección o antes de la selección. - Actividad de la enfermedad ESc. i) Participantes diagnosticados con ESc cutánea difusa o limitada Y EPI progresiva. ii) Respuesta inadecuada a al menos 1 de los siguientes tratamientos utilizados durante al menos 3 meses: micofenolato, ciclofosfamida, rituximab o tocilizumab. Criterios de exclusión - Diagnóstico de LES inducido por fármacos en lugar de LES idiopático. - Se excluyen otras enfermedades autoinmunes sistémicas (p. ej., esclerosis múltiple, psoriasis, enfermedad inflamatoria intestinal, etc.). No se excluye a los participantes con diabetes mellitus autoinmune tipo I, enfermedad autoinmune tiroidea , enfermedad celíaca o síndrome de Sjögren secundario. - Se excluyen los síndromes de superposición de LES, incluidos, entre otros, artritis reumatoide, esclerodermia y enfermedad mixta del tejido conectivo. - Patología del SNC reciente o presente clínicamente significativa. - Actividad de la enfermedad MII. i) Otras formas de MII: Miositis corporal de inclusión, DM amiopática, cualquier forma de miositis juvenil . ii) Miositis distinta de la MII, p. ej., miositis inducida por fármacos y PM asociada con el VIH. iii) Participantes con daño muscular grave (VAS del médico para daño muscular en el índice de daño de la miositis >7 cm en una escala de 10 cm), debilidad permanente debido a una causa no MII (p. ej., accidente cerebrovascular) o miositis con afectación cardíaca. - Actividad de la enfermedad ESc. i) PAH relacionada con ESc que requiere tratamiento activo. ii) Afectación GI inferior (intestino delgado y grueso) relacionada con ESc rápidamente progresiva (que requiere nutrición parenteral); ectasia vascular antral gástrica activa. iii) Crisis renal previa de esclerodermia. - Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

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