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ELEMENT-MDS : Une étude pour comparer l'efficacité et la sécurité d’emploi du luspatercept chez des patients présentant une anémie dûe à un Syndrome Myélodysplasique (SMD) et ne recevant pas de transfusions sanguines - CA056-025

Mis à jour: 16 décembre, 2024   |   ClinicalTrials.gov

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Détails de l’essai

  • Phase 3

    Phase

  • Sexe(s)

  • 18+

    Tranche d’âge

  • 100

    Site(s)

  • Recruiting

Options de traitement

Bras de l’étude
INTERVENTION ASSIGNÉE
Comparateur actif: Epoétine alfa
Agent biologique: Epoétine alfa
Traitement expérimental: Luspatercept
Agent biologique: Luspatercept

Principaux critères d’éligibilité

Critères d’inclusion : - Le patient a reçu un diagnostic documenté de SMD selon l’Organisation mondiale de la Santé (OMS) 2016, qui répond à la classification IPSS-R de maladie à risque très faible, faible ou intermédiaire   (risque intermédiaire de ≤ 3,5 score IPSS-R) confirmée par ponction de moelle osseuse et : i) < 5 % de blastes dans la moelle osseuse et < 1 % de blastes dans le sang périphérique. - Le patient est sans dépendance transfusionnelle (NDT) selon les critères de l’IWG2018 - Le patient n’a jamais reçu de traitement par un agent stimulant l’érythropoïèse (ASE) - Le patient présente un taux d’érythropoïétine sérique endogène (EPOs) ≤ 500 U/l à son entrée dans l’étude. - Le patient présente des symptômes d’anémie : i) Le patient enregistre un score de sévérité« modéré » ou supérieur sur au moins 1 item de l’échelle PGI-S : fatigue faiblesse, essoufflement , ou étourdissements réalisés pendant la période de sélection. - Le patient a une concentration moyenne initiale d'Hb avant la randomisation de ≤ 9,5 g/dL. L'Hb moyenne est définie comme la moyenne de toutes les mesures de Hb centrales/locales/prétransfusionnelles disponibles au cours des 16 semaines précédant la randomisation (avec un minimum de 2  mesures à au moins 1 semaine d’intervalle). Seuls les taux d’Hb > 21 jours après une transfusion sont acceptables. La dernière mesure doit avoir eu lieu dans les 35 jours suivant la randomisation. Critères d’exclusion : - Patient atteint d’un SMD secondaire, (c’est-à-dire d’un SMD connu pour être survenu à la suite d’une lésion chimique ou d’un traitement par chimiothérapie et/ou radiothérapie pour d’autres  maladies). - Patient avec des antécédents connus de diagnostic de LAM. - Patient ayant des antécédents d'accident vasculaire cérébral (y compris ischémique, embolique et accident vasculaire cérébral hémorragique), accident ischémique transitoire, de thrombose veineuse profonde (y compris proximale et distale), embolie pulmonaire ou artérielle, de thrombose artérielle ou autre thrombose veineuse dans les 6 mois précédant la randomisation. - Patient ayant des antécédents d'aplasie pure des globules rouges et/ou d'anticorps contre l’érythropoïétine. Remarque : D’autres critères d’inclusion/d’exclusion définis dans le protocole s’appliquent.

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