Recruiting
ELEMENT-MDS: Étude visant à comparer l’efficacité et l’innocuité du luspatercept chez des participants atteints du syndrome myélodysplasique (SMD) et d’anémie ne recevant pas de transfusions sanguines - CA056-025
Mis à jour:
12 février, 2025
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ClinicalTrials.gov
Phase
Sexe(s)
Tranche d’âge
Emplacement(s)
Recruiting
Critères d’inclusion – Le participant a reçu un diagnostic documenté de SMD selon l’Organisation mondiale de la Santé (OMS) 2016 qui répond à la classification IPSS-R de maladie à risque très faible, faible ou intermédiaire (risque intermédiaire avec un score IPSS-R de ≤ 3,5) confirmé par un prélèvement de moelle osseuse et : i) < 5 % de blastes dans la moelle osseuse et < 1 % de blastes dans le sang périphérique. – Le participant n’est pas dépendant de la transfusion (NTD) selon les critères de l’IWG2018. - Le participant n’a jamais reçu d’agent stimulant l’érythropoïèse. Les participants peuvent être répartis aléatoirement à la discrétion du chercheur si le participant n’a pas reçu plus de 2 doses antérieures d’époétine alfa, d’époétine alfa biosimilaire ou de darbépoétine alfa, avec la dernière dose au moins 8 semaines avant la randomisation. - Le participant présente un taux sérique d’érythropoïétine endogène (sEPO) de référence ≤ 500 U/L. – Le participant présente des symptômes d’anémie : i) Le participant enregistre un score de gravité « modéré » ou supérieur sur au moins un élément de PGI-S de fatigue, de faiblesse, d’essoufflement ou d’étourdissements évalué pendant la période de sélection. - Le participant a une concentration d’Hb de référence avant la randomisation de ≤ 9,5 g/dL. L’Hb de référence sera calculée en utilisant la moyenne des deux mesures d’Hb les plus basses disponibles dans les 16 semaines précédant la randomisation et doit inclure au moins une lecture d’Hb du laboratoire central effectuée pendant la période de sélection (pas plus de 35 jours avant la randomisation). Les deux mesures de l’Hb doivent avoir été effectuées à au moins sept jours d’intervalle. Les taux d’Hb ne doivent pas être utilisés moins de 21 jours après la transfusion de GR. Il n’est pas nécessaire de diviser les échantillons pour les évaluations locales. Critères d’exclusion – Participant atteint d’un SMD secondaire (c’est-à-dire un SMD qui est connu pour être survenu à la suite d’une blessure chimique ou d’un traitement par chimiothérapie et/ou radiothérapie pour d’autres maladies). – Participant ayant des antécédents connus de diagnostic de LMA. - Participant ayant des antécédents d’accident vasculaire cérébral (y compris d’accident vasculaire cérébral ischémique, embolique et hémorragique), d’accident ischémique transitoire, de thrombose veineuse profonde (y compris proximale et distale), d’embolie pulmonaire ou artérielle, de thrombose artérielle ou d’autres thromboses veineuses dans les 6 mois précédant la randomisation. - Participant ayant des antécédents d’aplasie pure des globules rouges et/ou d’anticorps contre l’érythropoïétine. – D’autres critères d’inclusion/exclusion définis par le protocole s’appliquent.
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