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Recruiting

ELEMENT-MDS: Étude visant à comparer l’efficacité et l’innocuité du luspatercept chez des participants atteints du syndrome myélodysplasique (SMD) et d’anémie ne recevant pas de transfusions sanguines - CA056-025

Mis à jour: 16 décembre, 2024   |   ClinicalTrials.gov

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Détails de l’essai

  • Phase 3

    Phase

  • Sexe(s)

  • 18+

    Tranche d’âge

  • 100

    Emplacement(s)

  • Recruiting

Options de traitement

Groupes de l’étude
INTERVENTION ATTRIBUÉE
Expérimental: Luspatercept
Biologique: Luspatercept
Comparateur actif: Époétine Alfa
Biologique: Époétine Alfa

Principaux critères d’admissibilité

Critères d’inclusion – Le participant a reçu un diagnostic documenté de SMD selon l’Organisation mondiale de la Santé (OMS) 2016 qui répond à la classification IPSS-R de maladie à risque très faible, faible ou intermédiaire (risque intermédiaire avec un score IPSS-R de ≤ 3,5) confirmé par un prélèvement de moelle osseuse et : i) < 5 % de blastes dans la moelle osseuse et < 1 % de blastes dans le sang périphérique. – Le participant n’est pas dépendant de la transfusion (NTD) selon les critères de l’IWG2018. – Le participant n’a jamais reçu de traitement par un agent stimulant l’érythropoïèse (ASE). – Le participant présente un taux sérique d’érythropoïétine endogène (sEPO) de référence ≤ 500 U/L. – Le participant présente des symptômes d’anémie : i) Le participant enregistre un score de gravité « modéré » ou supérieur sur au moins un élément de PGI-S de fatigue, de faiblesse, d’essoufflement ou d’étourdissements évalué pendant la période de sélection. – Le participant a une concentration d’Hb moyenne de référence avant la randomisation de ≤ 9,5 g/dL. Le taux d’Hb moyen est défini comme la moyenne de toutes les mesures d’Hb centrales/locales/prétransfusion disponibles au cours des 16 semaines précédant la randomisation (avec un minimum de 2  mesures à au moins 1 semaine d’intervalle). Seuls les taux d’Hb mesurés > 21 jours après une transfusion sont acceptables. La dernière mesure doit être effectuée dans les 35 jours suivant la randomisation. Critères d’exclusion – Participant atteint d’un SMD secondaire (c’est-à-dire un SMD qui est connu pour être survenu à la suite d’une blessure chimique ou d’un traitement par chimiothérapie et/ou radiothérapie pour d’autres maladies). – Participant ayant des antécédents connus de diagnostic de LMA. – Participant ayant des antécédents d’accident vasculaire cérébral (y compris d’accident vasculaire cérébral ischémique, embolique et hémorragique), d’accident ischémique transitoire, de thrombose veineuse profonde (y compris proximale et distale), d’embolie pulmonaire ou artérielle, de thrombose artérielle ou d’autres thromboses veineuses dans les 6 mois précédant la randomisation. – Participant ayant des antécédents d’aplasie pure des globules rouges et/ou d’anticorps contre l’érythropoïétine. – D’autres critères d’inclusion/exclusion définis par le protocole s’appliquent.

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