Critères d’inclusion clés : – Participant adulte âgé de 18 ans ou plus ayant reçu un diagnostic documenté d’α-thalassémie HbH avec dépendance à la transfusion chez des participants TD définie comme ≥ 6 unités de GR au cours des 24 semaines précédant la randomisation et aucune période sans transfusion pendant > 56 jours au cours des 24 semaines précédant la randomisation. – Participant adulte âgé de 18 ans ou plus ayant reçu un diagnostic documenté d’α-thalassémie HbH avec dépendance à la transfusion chez des participants NTD définie comme < 6 unités de GR au cours des 24 semaines précédant la randomisation, et sans transfusion de GR pendant au moins 8 semaines avant la randomisation, et avec une concentration d’Hb moyenne de référence avant la randomisation de ≤ 10 g/dL, selon un minimum de 2 mesures à au moins 1 semaine d’intervalle dans les 4 semaines précédant la randomisation; les valeurs d’hémoglobine dans les 21 jours suivant une transfusion seront exclues. – Participant adolescent âgé d’au moins 12 ans et de moins de 18 ans ayant reçu un diagnostic documenté d’α-thalassémie HbH avec dépendance à la transfusion chez des participants TD définie comme ≥  4 transfusions de GR au cours des 24 semaines précédant l’enrollement et aucune période sans transfusion pendant > 56 jours au cours des 24 semaines précédant l’enrollement. Les participants doivent avoir des antécédents de transfusions régulières depuis au moins 2 ans. – Participant adolescent âgé d’au moins 12 ans et de moins de 18 ans ayant reçu un diagnostic documenté d’α-thalassémie HbH avec dépendance à la transfusion chez les participants NTD définie comme < 4 transfusions de GR au cours des 24 semaines précédant l’inscription et sans transfusion de GR pendant au moins 8 semaines précédant l’enrollement, et avec une concentration d’Hb moyenne de référence ≤ 10 g/dL, selon un minimum de 2 mesures à au moins 1 semaine d’intervalle dans les 4 semaines précédant l’inscription; les valeurs d’hémoglobine dans les 21 jours suivant une transfusion seront exclues. – Le participant adolescent a un indice fonctionnel de Karnofsky (si ≥ 16 ans) ou de Lansky (si < 16 ans) ≥ 50 au moment de la présélection. Critères d’exclusion clés : – Les participants ne doivent pas avoir reçu de diagnostic de trait thalassémique (α-thalassémie), d’anasarque fœtale de Bart, Hb Bart hydrops, ATRx, d’α-thalassémie , d’hémoglobine S/β-thalassémie, d’anémie de sous-type myélodysplasie ou de mutation homozygote du gène bêta de l’HbE. – Les participants ne doivent présenter aucune anémie liée à une carence nutritionnelle, anémie liée à une maladie chronique, anémie hémolytique auto-immune ou toute autre anémie hémolytique. – Les participants ne doivent présenter aucun trouble de la coagulation se manifestant par des épisodes de saignement fréquents. – Les participants ne doivent pas avoir subi d’épisodes d’hémolyse non liés à l’alpha-thalassémie dans les 8 semaines précédant la randomisation. – Les participants ne doivent pas avoir été antérieurement soumis à une thérapie génique pour traiter l’α-thalassémie. – Les participants ne doivent pas avoir subi de greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH). Remarque : D’autres critères d’inclusion/exclusion définis par le protocole s’appliquent.